依库珠单抗（Eculizumab）

【药品名称】
通用名：依库珠单抗
商品名称：Soliris
全部名称：依库珠单抗，舒立瑞，依库丽单抗，Soliris，Eculizumab

【适应症】
是治疗罕见病的孤儿药。
1、用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的疾病患者。
2、用于治疗非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）的成人和儿童。（Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者）。
3、用于治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人。
4、用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。

【规格】
注射液：30mg/30ml。

【禁忌】
1、有记录的超敏反应；
2、未解决的严重脑膜炎奈瑟菌感染或未接种N脑膜炎疫苗的患者（除非延迟治疗的风险大于脑膜炎球菌感染的风险）。

【贮藏】
1、未使用的小瓶
存放在2-8ºC（36-46ºF）的冰箱中；不要冻结或摇动。
2、避光
在控制的室温（不超过25°C [77°F]）下只能在原始纸箱中存储最多3天，请勿在纸箱上标明的失效日期后使用。
3、稀释溶液
在2-8°C（36-46°F）的冰箱中存放长达24小时。

【有效期】
30个月。

【用法用量】

阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）

1、前四周：每周静脉注射600 mg

2、第五周：静脉注射900 mg

3、此后，每两周静脉注射900毫克

溶血性尿毒症综合症（aHUS）

1、前四周：每周静脉注射900mg

2、第五周：静脉注射1200mg

3、此后，每两周静脉注射1200毫克

重症肌无力（MG）

1、前四周：每周静脉注射900mg

2、第五周：静脉注射1200 mg

3、此后，每两周静脉注射1200毫克

视神经脊髓炎光谱系障碍（NMO）

1、前四周：每周静脉注射900mg

2、第五周：静脉注射1200 mg

3、此后，每两周静脉注射1200毫克

【注意事项】

1、未治愈的严重的奈瑟菌感染脑膜炎患者禁用。

2、未接种脑膜炎奈瑟菌疫苗患者，只有在延迟本品治疗带来的风险高于发生脑膜炎双球菌感染的风险时，才可使用。

3、至少应对停用本品后PNH患者监测8周，是否有溶血。

4、至少应对停用本品后的aHUS患者监测12周，观察血栓性小血管病变的症状和体征。如有上述症状和体征发生考虑继续使用本品治疗、血浆治疗。

5、尚未对正在使用抗凝药的患者停用本品的研究，因此，接受本品治疗的患者，不能随意改变抗凝药的治疗。

6、治疗期间和停药后监测血小板计数、血浆低密度脂蛋白及肌酐。血栓性小血管病变的早期可出现血小板计数降低，血浆低密度脂蛋白及肌酐升高。

7、尽管临床试验中未发现输液反应。由于本品为生物制品有可能引起过敏反应。

【特殊人群】

妊娠
根据动物数据，依库珠单抗可能对胎儿造成伤害。

哺乳期母亲
给予哺乳期妇女时应谨慎。

儿科使用
PNH：安全性和有效性尚未确定。 aHUS：安全性和有效性与成年患者相似。

【不良反应】

在PNH患者中的不良反应
头痛、鼻咽炎、背痛、恶心、疲乏、咳嗽、单纯性疱疹感染、鼻窦炎、呼吸道感染、便秘、肌痛、四肢痛、流感样症状。

在aHUS患者中的不良反应
高血压、上呼吸道感染、腹泻、头痛、贫血、呕吐、恶心、泌尿道感染、白细胞减少、咳嗽、疲乏、外周水肿、发热、四肢痛咽喉痛及眩晕。

上市后发现的不良反应
严重脑膜炎双球菌感染。

【治疗效果】

一项多国、双盲、平行组、时间-事件研究，在水通道蛋白-4（AQP4）自身抗体阳性的NMOSD患者中开展，评估了Soliris相对于安慰剂的疗效和安全性。研究中，招募了143例成人NMSOD患者，他们以2:1的比例随机分配接受Soliris和安慰剂治疗，该研究的主要终点是由独立审查委员会评估的首次试验复发时间。

Ⅲ期临床试验结果显示，该研究到达其主要终点。与安慰剂相比，Soliris(Eculizumab)治疗使NMOSD复发的风险降低了94.2％。在接受Soliris(Eculizumab)治疗的患者中有97.9％没有复发，而接受安慰剂治疗的患者只有63.2％。

同时，接受Soliris(Eculizumab)治疗患者的年复发率出现显著降低了，其降低了95.5％，达到试验的关键次要点。其安全性与先前的试验结果一直，使用Soliris(Eculizumab)治疗NMSOD患者取得了显著的疗效。