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造血干细胞移植（HSCT）最常见的适应症是血癌，主要是急性血癌、淋巴组织癌（淋巴瘤）和抗体形成血细胞（多发性骨髓瘤）。其他适应症还包括骨髓衰竭、自身免疫疾病和神经系统疾病，例如经标准治疗无效的多发性硬化症。
造血干细胞移植的适应症包括两大类，一类是恶性肿瘤，一类血液疾病。恶性肿瘤，主要包括AML、ALL、MDS、CML、MM等。血液疾病包括再障、PNH、地中海贫血、先天性骨髓衰竭、严重免疫缺陷综合征等一些疾病。
造血干细胞移植可以治疗许多血液病，包括：血液系统恶性肿瘤，如急性白血病、慢性粒细胞白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等，某些血液系统非恶性肿瘤，如重型再生障碍性贫血、地中海贫血。
造血干细胞移植在血液系统疾病、实体瘤、免疫缺陷性疾病、遗传性疾病、自身免疫性疾病中具有广泛的用途。
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造血干细胞被认为是基因治疗中有爰展前景的杷细胞
其优势在于:
无论骨髓中还是外周血中的造血干细胞，目的基因产物都能通过血液循环到达靶器官
许多遗传性疾病与造血细胞或其中的某些成分发育异常有关，如ADA缺乏症、镰状细胞贫血、地中海贫血等，从理论上讲，以造血干细胞为靶细胞的直接或间接基因治疗是根治疾病的惟一有效方案
造血干细胞具有定向分化能力，我们可根据需要在体外或体内定向诱导分化，获得特定的细胞群，如DC、T细胞有利于其所携带的外源基因更大限度地发挥治疗作用
造血干细胞具有很强的自我复制能力，目的基因在体内如能长期稳定表达，此疗法可以“一劳永逸”
近年来造血千细胞分离纯化、体外扩増及移植技术的不断完善，为造血干细胞在基因治疗中的应用提供了强有力的技术支持
此外，由于基质细胞较易获得，便于在体外大量扩增并易导入外源基因，用于基因治疗也有较大优势。
用转基因基质细胞基因治疗再生障碍性贫血，骨髓异常増生综合征，或作为造血干细胞移植后的辅助、支持治疗，对于改善患者造血微环境，促进造血干细胞移植后造血及免疫功能重建有很大益处。随着移植技术的改进和安全性的提高，HSCT的适应证也在不断扩大。
