Selumetinib

2021年7月8日

司美替尼治疗神经纤维瘤患者的安全性和有效性如何?

1型神经纤维瘤病是一种罕见,不可治愈的遗传性疾病。其严重影响患者的生活质量,导致身体疼痛、运动功能障碍等情况出现。此前,司美替尼已得到FDA授予的孤儿药资格,突破性疗法认定,和优先审评资格。 司美替尼 是一款2020年4月在美国刚刚获批上市的药物,由
2021年7月8日

司美替尼要服用多久才会有效?

1型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕见,不可治愈的遗传性疾病。NF1是因为合成神经纤维瘤蛋白的NF1基因发生突变引起的。该基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路,进而导致肿瘤的生长。2020年4月10日,美国FDA宣布批准 司美替尼 胶囊用于治疗2岁及以上的I型神经纤维瘤