FDA常规批准维奈托克联合疗法用于治疗老年AML患者

维奈托克什么作用?
2021年2月8日
FDA批准维奈托克用于不适合进行强化学疗法的新诊断AML患者
2021年2月8日
  • 疾病名称:白血病
  • 文章类型:其他
  • FDA已常规批准维奈托克联合疗法用于治疗老年AML患者。

    2020年10月16日,艾伯维今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已经批准VENCLEXTA®(venetoclax,维奈托克)联合阿扎胞苷,或地西他滨或小剂量阿糖胞苷(LDAC)用于治疗75岁以上或因患有合并症而不能使用强化诱导化疗的新诊断的急性髓细胞性白血病(AML)成年人。来自第三阶段VIALE-A(M15-656)和VIALE-C(M16-043)研究的数据以及来自1b M14-358和1/2 M14-387阶段研究的更新数据支持了该批准。FDA先前已于2018年加速批准VENCLEXTA用于此适应症。

    美国食品药品管理局(FDA)已常规批准维奈托克(venetoclax,Venclexta)联合阿扎胞苷(azacitidine,Vidaza)、地西他滨(decitabine)或小剂量阿糖胞苷(cytarabine)(LDAC)用于75岁或以上新确诊急性髓系白血病(AML)患者,或因并存病无法进行强化诱导化疗的患者。

    最初,FDA于2018年11月加速批准了维奈托克的这一适应症。2个随机、双盲、安慰剂对照试验证实了维奈托克在上述患者群体中的疗效。FDA加速批准的药物通过确证性临床试验的证实后,就可以转化为常规批准。

    VIALE-A试验

    在VIALE-A试验(NCT02993523)中,患者被随机分为两组,一组接受维奈托克加阿扎胞苷(n=286),另一组接受安慰剂加阿扎胞苷(n=145)。疗效通过总生存期(OS)的改善来衡量。

    维奈托克加阿扎胞苷组患者的中位OS为14.7个月(95%CI,11.9-18.7),而安慰剂加阿扎胞苷组患者的中位OS为9.6个月(95%CI,7.4-12.7),死亡风险降低了34%(HR,0.66;95%CI,0.52-0.85;P<.001)。维奈托克加阿扎胞苷组的完全缓解(CR)率也有改善,为37%(95%CI,31%-43%),而安慰剂组为18%(95%CI,12%-25%)。

    VIALE-C试验

    此外,在VIALE-C试验(NCT03069352)中,患者被随机分为两组,一组接受维奈托克加LDAC(n=143),另一组接受安慰剂加LDAC(n=68)。疗效通过CR率和CR持续时间来衡量。

    维奈托克加LDAC组的CR率为27%(95%CI,20%-35%),而安慰剂加LDAC组的CR率为7.4%(95%CI,2.4%-16%)。CR的中位持续时间分别为11.1个月(95%CI,6.1-未达到)和8.3个月(95%CI,3.1-未达到)。然而,值得注意的是,与安慰剂加LDAC相比,加入维奈托克并没有显著改善OS(HR,0.75;95%CI,0.52-1.07;P=.114)。

    不良反应及其他

    维奈托克最常见的不良反应是恶心、腹泻、血小板减少、便秘、中性粒细胞减少症、发热性中性粒细胞减少症、疲劳、呕吐、水肿、发热、肺炎、呼吸困难、出血、贫血、皮疹、腹痛、败血症、肌肉骨骼疼痛、头晕、咳嗽、口咽痛和低血压。

    这项审查是在Orbis项目下进行的,FDA与澳大利亚治疗品管理局、巴西卫生管理局、加拿大卫生部和瑞士Swissmedic合作。

    此外,使用实时肿瘤学审查(RTOR)试点计划和评估帮助,维奈托克联合疗法的申请在FDA PDUFA日期前5周获得批准。

    参考资料:VENCLEXTA® (venetoclax) Receives FDA Full Approval for Acute Myeloid Leukemia (AML)

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