白血病治疗的新药-维奈托克

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  • 疾病名称:白血病
  • 药品名称:维奈托克(venetoclax)
  • 文章类型:服药指南
  • 维奈托克Venetoclax目前已被美国FDA批准用于治疗曾服用多种药物且复发难治的染色体17p 缺失型慢性淋巴细胞白血病,也是美国FDA批准的首个B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)小分子抑制剂类药物。

    维奈托克Venetoclax作为一种新型靶向药,它的效果如何呢?维奈托克是一种靶向治疗药物,也叫BCL-2抑制剂。BLC-2是癌细胞赖以生存和繁殖的“生存蛋白质”。维奈托克正是通过攻击BCL-2来破坏癌细胞。乐泰博士在丹娜法伯实验室在了解了BCL-2的作用后,在研究如何杀死癌细胞方面取得了重要进展。2016年,Venetoclax首次获批为治疗某些慢性淋巴细胞性白血病(CLL)的专属药物,并以维奈托克、维纳妥拉等名称流通市场。最近一系列的调查表明,维奈托克Venetoclax的药用用途正在扩大。

    维奈托克Venetoclax目前已被美国FDA批准用于治疗曾服用多种药物且复发难治的染色体17p 缺失型慢性淋巴细胞白血病,也是美国FDA批准的首个B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)小分子抑制剂类药物。

    BCL-2是一种能抑制细胞(包括癌细胞)凋亡的蛋白,但肿瘤患者体内的BCL-2蛋白会阻止肿瘤细胞凋亡。而BCL-2抑制剂能使BCL-2蛋白失去活性。简单来说就是BCL-2过分表达,会隔离促凋亡蛋白进而阻止肿瘤细胞正常凋亡,而BCL-2抑制剂维奈托克Venetoclax会选择性与BCL-2结合,促使癌细胞正常死亡。

    维奈托克Venetoclax往往通过与其他药物联用的方式达到针对疾病的更佳治疗方法,常见的联用中包括依鲁替尼和维奈托克联用,利妥昔单抗与维奈托克Venetoclax联用等。

    3期试验CLL14是一项前瞻性的多中心开放标签随机试验,与德国CLL研究组(DCLLSG)合作开展,旨在评估维奈托克Venetoclax与obinutuzumab联用对比Obinutuzumab与Chlorambucil联用的疗效与安全性。参与试验的445名CLL患者均未接受过治疗。患者接受了为期12个月的治疗。根据国际慢性淋巴细胞白血病研讨会(iwCLL)标准评估,维奈托克组合疗法达到了试验的PFS主要终点,且安全性良好。

    急性髓系癌症患者在接受了维奈托克Venetoclax的组合治疗后,总体缓解率为67%,67为完全缓解(CR)和伴不完全血细胞恢复(CRi)的占比总和。年龄较大(75岁或以上)并且癌细胞的病理特征差的患者的完全缓解率为60%,完全缓解加伴不完全血细胞恢复率为65%。乐泰说,与单独使用低甲基化药物相比,组合治疗往往来说更加有效,这对患者来说是一个好消息。基因泰克公司首席医学官桑德拉·霍宁(Sandra Horning)表示,“美国食品药品监督管理局的批准标志着急性髓细胞性白血病(高致死性且难以治疗的血液癌)治疗取得了重大进展”。以上就是维奈托克的功效研究。

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