维奈托克治疗白血病的疗效如何呢?

维奈托克主治什么病呢?
2021年3月10日
维奈托克的效果怎样呢?
2021年3月10日
  • 疾病名称:白血病
  • 药品名称:维奈托克(venetoclax)
  • 文章类型:治疗效果
  • 包括急性髓系白血病(AML)在内的多种血液恶性肿瘤的共同机制是BCL-2蛋白过度表达。维奈托克(Venetoclax)是一种BCL-2抑制剂。其在慢性淋巴细胞性白血病中被发现具有显著的活性,而最初被FDA批准用于携带有17P缺失的复发/难治性慢性淋巴细胞性白血病的单药治疗。

    白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积,并浸润其他非造血组织和器官,同时抑制正常造血功能。维奈托克的出现成为无数患者的福音,那么它的效果怎么样呢?

    包括急性髓系白血病(AML)在内的多种血液恶性肿瘤的共同机制是BCL-2蛋白过度表达。维奈托克(Venetoclax)是一种BCL-2抑制剂。其在慢性淋巴细胞性白血病中被发现具有显著的活性,而最初被FDA批准用于携带有17P缺失的复发/难治性慢性淋巴细胞性白血病的单药治疗。

    2019年5月15日,FDA批准了维奈托克与奥比妥珠单抗的组合疗法,用于一线CLL/SLL治疗,这一获批是基于一项3期随机对照研究的极其出色的数据而做出。紧接着,2019年5月23日第5版NCCN指南也将此方案纳入首选方案(2A类推荐),针对存在严重合并症的体弱患者(不能耐受嘌呤类似物)和≥65岁或者有严重合并症的年轻患者。2019年6月6日出版的《新英格兰医学杂志》(NEJM)公布了该项临床研究的结果。

    维奈托克治疗急性骨髓性白血病效果究竟如何呢?在2项临床研究(M14-358,M14-387)的数据中显示。这些研究在新诊断的AML患者中开展,包括那些没有资格接受强化诱导化疗的患者。在M14-358研究中,维奈托克+AZA方案组完全缓解率(CR)为37%(n=25/67)、血细胞计数部分恢复的完全解率率(CRh)为24%(n=16/67),维奈托克+DAC方案组CR为54%(n=7/13)、CRh为8%(n=1/13)。在M14-387研究中,维奈托克+LD-AC方案组的CR为21%(n=13/61)、CRh为21%(n=13/61)。目前正在进行一项比较维奈托克+阿扎胞苷和维奈托克+安慰剂疗效的随机、双盲、Ⅲ期临床试验(NCT02993523),期待有令人兴奋的临床结果。

    这项代号为CLL14的国际多中心、开放标签的三期研究,于2015年8月至2017年11月共入组432例患者,1:1随机分组。研究组使用维奈托克联合奥比妥珠单抗、固定12周期治疗方案(VenG组);对照组使用苯丁酸氮芥联合奥比妥珠单抗(GClb组),Clb使用为12个月,与既往研究相比持续时间更长。中位随访28.1月。VenG组各项研究指标全面胜出:24个月时PFS率为88%vs64%(HR,0.35);ORR为85%vs71%,CR率50%vs23%;治疗结束3个月后外周血微小残留病(MRD)阴性率为76%vs35%,骨髓MRD阴性率57%vs17%,MRD阳性转化率VenG组较对照组风险降低81%(HR,0.19)。固定、有限治疗疗程的VenG治疗能带来更深且持久的MRD阴性率并能转化为PFS获益。综上所述维奈托克的治疗效果还是不错的。

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