鲁索替尼的效果怎么样呢?

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  • 疾病名称:骨髓纤维化
  • 药品名称:鲁索替尼(Jakavi)
  • 文章类型:治疗效果
  • 鲁索替尼的效果怎么样呢:鲁索替尼(鲁索利替尼)治疗组有70%的患者实现了血细胞比容控制或脾脏体积缩小,而最佳支持疗法治疗组为20%。研究中鲁索替尼(鲁索利替尼)的安全性与以往研究一致。

    鲁索替尼(鲁索利替尼)是一种激酶已抑制剂, 抑制Janus相关激酶(JAKs)JAK1和JAK2,介导对造血和免疫功能重要的若干细胞因子和生长因子信号。JAK信号涉及细胞因子受体对 STATs(信号转导物和转录激活的补充,激活和随后STATs定位至细胞核导致基因表达的调控。2011年就获美国FDA批准上市,是美国的首个治疗原发性骨髓纤维化(PMF)的药物。2014年12月,FDA批准鲁索替尼(鲁索利替尼)用于对羟基脲(hydroxyurea)反应不足或不耐受的真性红细胞增多症(PV,简称“真红”)的治疗,该药是FDA批准的首个治疗“真红”的药物。

    鲁索替尼的效果怎么样呢?



    RESPONSE是一项全球性、随机、开放标签研究,在全球109个位点开展。试验中,222例对羟基脲有抗性或不耐受的真性红细胞增多症(PV)患者,随机接受鲁索替尼(鲁索利替尼)(10mg,每日2次)或最佳疗法(即研究人员选择的单药疗法或仅仅观察)。在整个研究中,剂量会随着需要进行调整。主要终点是无需放血而血细胞比容得到控制的患者比例,以及32周时脾脏体积从基线缩小35%或更多(通过成像评估)。除安全性外,关键次要终点包括持久反应和完全的血液系统缓解。


    研究结果表明,该研究达到了维持红细胞压积(红细胞体积)受控而无需放血(phlebotomy,从身体中出去一些血液的一种程序,以减少红细胞浓度)的主要终点,同时降低了对羟基脲有抵抗或不耐受真性红细胞增多症患者脾脏大小。鲁索替尼(鲁索利替尼)治疗组有70%的患者实现了血细胞比容控制或脾脏体积缩小,而最佳支持疗法治疗组为20%。研究中鲁索替尼(鲁索利替尼)的安全性与以往研究一致。

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